来源：改革网作者： 何广丙时间：2026-08-21
本网讯 8月21日，记者从成都高新区获悉，位于成都高新西区的恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司（简称“成都盛迪医药”）自主研发的1类新药、补体B因子抑制剂恒优达®（富马酸立康可泮胶囊），获得国家药品监督管理局批准上市。该药用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，将为我国PNH这一罕见病治疗带来新选择。
据介绍，PNH是一种后天获得性溶血性疾病，因发病率/患病率低，已被纳入国家《第一批罕见病目录》，临床常表现为血管内溶血、反复血栓形成及骨髓衰竭等症状，病情往往反复迁延，严重影响生存质量，目前主流治疗方案下大量临床治疗需求未被满足。
目前临床主流的C5补体抑制剂，通过阻断末端补体通路改善病情，让PNH的治疗有了一定突破，但治疗局限依旧明显：即便将该药物作为初始治疗方案，仍有25%~50%的患者存在血管外溶血问题，约74%的患者长期受疲劳症状困扰，仅有21.3%的患者能实现完全血液学缓解。
作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制，富马酸立康可泮胶囊的获批，打破现有部分治疗方案局限，该产品通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环，从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性。同时，口服给药的形式，也有效提升了患者用药依从性。
本次获批是基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验（HRS-5965-301）。患者分别接受立康可泮或依库珠单抗治疗。治疗第2周后，立康可泮组所有患者均摆脱输血依赖，优于对照组86.1%的脱输比例，为患者实现更高质量的长期疾病管理提供支持；症状改善上，立康可泮组患者慢性疾病治疗功能评估-疲劳评分平均提升8.6分，显著高于对照组的4.4分；安全性方面，该药物整体耐受性良好，研究期间未观察到主要不良血管事件。研究结果表明，相较于C5抑制剂依库珠单抗组，立康可泮组在提高血红蛋白（Hb）水平、避免输血、改善疲劳等方面疗效显著。
“富马酸立康可泮胶囊顺利获批，是我们在创新药研发道路上的重要里程碑。这款口服小分子新药直面PNH真实临床痛点，让国内罕见病患者拥有又一款本土源头创新的治疗武器。后续我们还将继续深挖产品临床价值，持续布局罕见病与免疫领域创新管线，把更多高质量国产新药带给患者。”成都盛迪医药相关负责人表示。
值得一提的是，富马酸立康可泮胶囊治疗既往使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的PNH成人患者的上市申请也已获受理，有望进一步拓宽获益人群，惠及更多PNH患者。
作为恒瑞医药在西南地区的创新药和高品质仿制药的研发及生产基地，成都盛迪医药扎根成都高新区多年，已搭建起完整的新药研发、中试与生产体系，重点聚焦肿瘤、自身免疫、罕见病等重大疾病领域，持续推进创新药物从早期发现走向临床应用，不断产出具备竞争力的创新成果。
此次富马酸立康可泮胶囊成功获批，也是成都高新区医药健康创新实力的鲜活缩影，随着产业生态的日益完善，越来越多区内企业瞄准临床未被充分满足的领域开展源头创新，不断产出国产创新成果。目前区域已集聚倍特药业、苑东生物、远大蜀阳、蓉生药业等创新药产业链相关企业2200余家，累计获批药品生产批件超900个，已上市1类新药13个，处于临床阶段的在研1类新药150余个。
“当前，区内已构建形成了靶点发现、药物筛选、临床前有效性评价、安全性评价、临床试验、中试放大等覆盖新药研发的全链条技术创新平台。”成都高新区相关负责人表示，依托扎实的产业底盘，未来，成都高新区将持续赋能企业开展源头创新，推动企业深化技术攻关，促进更多创新成果落地转化，让更多中国自主研发的创新药物惠及广大患者。（中国发展改革报社、改革网 何广丙报道）
