药品研发成企业短板
为什么儿童专用药这么少？国务院参事室特约研究员边振甲表示，一是政策不配套，监管和使用的相关制度缺乏衔接。对儿童用药的上市审批在食药监部门，政策管理在卫生部门，临床使用在医疗机构，储备管理在工信部门，多方各负责一段，相关制度、标准不配套、不统一、有脱节。二是临床试验过程风险大，影响新药临床开发。这也是国际上困扰儿童药生产行业的问题。在发达国家，临床实验的前提是与志愿者签订知情同意书，为其投保意外保险和必要的经济补偿，研发最大的支出就在于此。三是儿童用药市场化程度不高，药企利润低，生产积极性不高。目前国内儿童数量、每年生病用药量大致稳定，儿童药市场规模“扩容”的空间不大；儿童不是成人的缩小版，器官不成熟，发病特点、进程、对药物的吸收机制、依从性不一样，还需要特殊的配方、制剂和口味，使得药品研发生产工序多、成本偏高，导致企业不愿意从事儿童专用药的研发和产销。
来自中国医药工业信息中心的数据显示，全国药品生产企业有8812家，其中专门生产儿童用药的企业仅占0.1%。在药品临床试验注册项目中，国产药品注册信息达到165151条，其中儿童药品仅有2698条，仅占1.63%。临床试验登记的儿童药品仅占2.35%，相对于美国等发达国家超过20%的占比来说，显得过少。
“由于儿童药的定价原则是以药物有效成分含量的多少为基准，儿童药有效成分含量远低于成人药，相应售价就要低于成人药，使得儿童药在定价上不具备明显优势，企业无法得到补偿。”浙江华海药业股份有限公司总经理陈保华介绍说，要解决儿童药品种类短缺难题，可以由专业协会专家总结流行病学现状和国内目前儿童用药现状，确定哪些儿科疾病缺少药物急需攻克，并根据国内外儿科用药指南和临床经验，制订鼓励研发的儿童用药目录，实行优先审评审批，引导企业研发。
此外，相关专家在研究中发现，国产儿童药品说明书普遍缺少药代动力学数据，即使有也多为国外儿童数据。在一些国产药品说明书中，儿童临床试验数据基本照搬进口原研药品说明书。相关专家表示，儿童与成人、不同国家儿童之间药代数据有差异，需要中国儿童临床试验数据，才能让药效更精准，但我国的临床数据还远远不够。